Fitusiran注射液成首个降低抗凝血酶的血友病疗法 在华被纳入“关爱计划”试点项目

       中新网上海新闻4月2日电(记者 陈静) 血友病是一种持续终生的遗传性出血性疾病，目前中国有登记的血友病患者约4万例。患者因体内天生缺少特定的凝血因子，终生伴随着“血流不止”的风险和痛苦。出血特别是关节出血是血友病患者面临的最大挑战，长期出血可能造成关节变形、残疾，甚至发生颅内出血等情况危及生命。

　　记者2日在此间获悉，血友病创新药物Fitusiran注射液成为首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。

　　据悉，Fitusiran注射液已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心(以下简称“CDE”)《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目(以下简称“关爱计划”试点项目)。“关爱计划”是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。“关爱计划”旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。

　　相关跨国企业方面在此间对记者透露，美国食品药品监督管理局(FDA)批准QFITLIA(Fitusiran注射液，芬妥司兰钠注射液<拟>)作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。由此，Fitusiran注射液也成为首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。此次获批基于ATLAS 3期临床研究数据，该研究显示无论患者是否存在抑制物，Fitusiran注射液均能在临床上显著降低年化出血率(ABR)，实现有效的出血保护。

　　据了解，通过降低抗凝血酶——一种抗凝蛋白，Fitusiran注射液可促使凝血酶生成增加，从而恢复血友病患者的凝血功能。该药物采用小干扰RNA(siRNA)技术，使其能够达成低给药频率、皮下注射以及低注射剂量。

　　相关跨国药企执行副总裁、特药事业部负责人Brian Foard表示：“ Fitusiran注射液通过出血保护、低给药频率和皮下注射的便捷给药方式，有望从根本上改变血友病治疗格局。赛诺菲不断扩展血友病领域的治疗组合，致力于为患者减轻治疗负担，精准匹配个体化治疗需求。”

　　《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》(以下简称“研究报告”)结果显示，大多数中国血友病患者过去一年都发生过出血，平均出血次数高达约为32次，每十天左右一次的出血是患者面临的巨大挑战。36.65%的患者因血友病失业或无业，而学龄患者则面临失学或休学。《血友病治疗中国指南(2020年版)》指出：应积极推行预防治疗，以便降低我国血友病患者的致残率，提高生活质量。区别于每次出血后进行的‘按需治疗’，规范的预防治疗是降低出血几率的有效途径。

　　一名A型血友病患者的妈妈曾丽表示，血友病患者出血疼痛是11级疼痛，比分娩的疼痛等级更高，出血的时候往往浑身冷汗，彻夜难眠，对家人来说也十分痛心。如果不进行规范的预防治疗，血友病患者就可能常常面临这样的情况。“在过去十几年，为了尽可能让孩子不出血，每隔一天我就要给他进行一次静脉注射，有时候要连扎四五针才能成功，频繁注射还会造成血管损伤。”她说，“如果做不到高频率预防治疗的患者又可能导致身体反复出血的痛苦，甚至导致残疾。对于这样一个‘两难’的困境，我们期待有更多创新疗法的出现，帮助血友病患者突破治疗瓶颈，去掉疾病‘标签’，像普通人一样生活。”

　　美国国家出血性疾病基金会总裁兼首席执行官Phil Gattone表示，Fitusiran注射液采用了一种全新的治疗模式，不仅为血友病患者提供了可靠的出血保护，同时大大降低了患者及其家庭的给药频率和注射负担。据悉，在ATLAS 3期临床研究中，Fitusiran注射液以每年最少六次皮下注射频率，在各亚组均展现出出血率降低。(完)

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